Lo scopo del corso è quello di fornire agli studenti gli strumenti per la comprensione dei principali approcci di terapia genica e cellulare mediante uno studio approfondito dei vettori microbici in uso sia nella ricerca di base che in trials clinici. Una particolare attenzione è dedicata al processo di sviluppo dei vettori di prima- seconda- e terza-generazione ed agli aspetti metodologi per la produzione di un vettore terapeutico.

Obiettivi formativi: comprensione del processo che dalle  conoscenze dei meccanismi molecolari alla base della funzionalità di determinati elementi genetici (virus, cromosomi, plasmidi, trasposoni) porta allo sviluppo di vettori per il trasferimento di geni/sequenze in cellule di mammifero.

The course aims to teach the major approaches to gene and cell therapies by the study of the principal classes of vectors, both viral and non-viral, used in clinical trials as well as in translational and applied research studies. In particular the processes and methodology underlying the development of the first- second- and third-generation viral vectors will be studied. Moreover, concerns regarding safety and production of therapeutic vectors will be assessed.

Objectives: Molecular genetic of elements such as viruses, prokaryotic and eukaryotic chromosomes, palsmids and trasposones; from the genetic element to the development of a transfer vectors; knowledge of the methods and models (ex vivo and animal models) used for safety and efficacy studies.